2月27日，在第16個(gè)國(guó)際罕見病日到來(lái)前夕，一封由38位“戈謝病”患者家庭按手印發(fā)布的《關(guān)于戈謝病患者持續(xù)用藥的公開求助信》，在罕見病領(lǐng)域引起了不小波動(dòng)。

具體內(nèi)容講述了湖南、河北、天津三地的戈謝病患者群體，由于治療藥物昂貴，已上市的藥物均未納入國(guó)家醫(yī)保目錄，部分已出臺(tái)戈謝病保障政策的地方也因《國(guó)家醫(yī)保局、財(cái)政部關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》（以下簡(jiǎn)稱《待遇清單制度》）文件的影響面臨著政策的中斷，日后高價(jià)藥可能無(wú)處報(bào)銷。

業(yè)內(nèi)人士建議各地應(yīng)提供兜底保障政策，采取多元方式進(jìn)行醫(yī)療救助

退出省醫(yī)保目錄后，罕見病患者用藥何解？專家表示，罕見病患者此次面臨困境的根源，不是醫(yī)保待遇清單制度本身不合理，而是新舊制度轉(zhuǎn)軌過(guò)程是否科學(xué)、公正、透明。各地方應(yīng)該面向當(dāng)?shù)乇磺逋舜龅膮⒈；颊叱浞纸忉屨f(shuō)明，對(duì)罕見病患者這一特殊群體提供防止“因病致貧”的兜底保障政策。

記者發(fā)現(xiàn)，一些地方在商業(yè)保險(xiǎn)、慈善捐贈(zèng)、醫(yī)療互助等方面做了不少有益的探索。今年1月，江蘇省通過(guò)《江蘇省醫(yī)療保障條例》，要求對(duì)罕見病用藥保障資金實(shí)行省級(jí)統(tǒng)籌、單獨(dú)籌資，建立由政府主導(dǎo)、市場(chǎng)主體和社會(huì)慈善組織等參與的多渠道籌資機(jī)制。

早在2019年，浙江省醫(yī)療保障局等四部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于建立浙江省罕見病用藥保障機(jī)制的通知》，浙江成為國(guó)內(nèi)第一個(gè)將罕見病保障納入省級(jí)統(tǒng)籌的醫(yī)療保障制度的省份。當(dāng)?shù)亟⒄憬『币姴∮盟幈Ｕ匣穑谑〖?jí)醫(yī)療保險(xiǎn)基金財(cái)政專戶中下設(shè)子賬戶，進(jìn)行分賬管理、獨(dú)立核算。各統(tǒng)籌區(qū)每年1月底前根據(jù)上年底基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人數(shù)，按每年每人2元標(biāo)準(zhǔn)，一次性從本統(tǒng)籌區(qū)大病保險(xiǎn)基金中上解至浙江省罕見病用藥保障基金?；颊呙磕曜愿蹲疃酁?0萬(wàn)元。

談及探索罕見病用藥保障機(jī)制的建議，專家認(rèn)為關(guān)鍵在于各省政府的重視，需要政府提出制度化的解決辦法?！懊總€(gè)省遇到的情況是不一樣的，因?yàn)楝F(xiàn)在我國(guó)醫(yī)?；鸬墓芾磉€未全面實(shí)現(xiàn)省級(jí)統(tǒng)籌，很多省份還只是處于市級(jí)統(tǒng)籌的層面。罕見病人數(shù)少，更需要頂層設(shè)計(jì)的保障制度?！睂＜覐?qiáng)調(diào)，只有統(tǒng)籌層次提高，政府加大力度，把它當(dāng)做一件重要的事情來(lái)做，這才是解決問(wèn)題的長(zhǎng)久之計(jì)。要像江蘇省、浙江省和山東省的省人民政府的政策或資金的支持，來(lái)統(tǒng)籌解決，制度化解決這些病友的問(wèn)題，而不是“零打碎敲”。

“據(jù)了解，湖南省患戈謝病和龐貝病的人數(shù)共15個(gè)，如何解決政策銜接，患者不斷藥？全省罕見病保障制度的建立還需要時(shí)間，政策性商保的窗口期也已經(jīng)錯(cuò)過(guò)，目前可能的解決方案就是化整為零，各地市政府建立多元化的醫(yī)療救助、醫(yī)療幫扶，一對(duì)一的救助兜底，問(wèn)題也就暫時(shí)得到解決了。”專家說(shuō)。